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為罕見病再做貢獻 惠及14萬血友病患者 中國生物制藥 “重組八因子”獲批上市
發(fā)布時間：2023-08-31
8月31日，中國生物制藥旗下核心企業(yè)正大天晴藥業(yè)集團收到國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準簽發(fā)的《藥品注冊證書》，注射用重組人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉 ）被批準用于12歲及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的預防，八因子的上市有望為國內約14萬血友病患者帶來優(yōu)質經濟的國產治療方案。
作為一種終身性疾病，目前血友病以替代治療為主，患者只能通過長期補充外源性的凝血因子來減少出血時的不良預后，其中使用最多的就是八因子藥物，包括血源性凝血八因子和重組凝血八因子產品。長期以來，由于血源性八因子（必須以血漿為原材料）供應不足，進口重組八因子價格高昂等原因，中國血友病患者的治療需求遠遠得不到滿足。
正大天晴的注射用重組人凝血因子Ⅷ類似于血液中凝血因子Ⅷ存在的最小分子形式，選擇BDD（B-domain deleted）版重組人凝血因子Ⅷ，基于八因子活化分子結構設計，減少翻譯后修飾復雜度，提高工藝可控性；突破性采用人源細胞株HEK293細胞表達，蛋白人源性更高，產品安全性更優(yōu)。公司開發(fā)了具有自主知識產權的生產工藝“一種制備重組人凝血因子Ⅷ的方法”(ZL201610200676.4)，突破人源細胞培養(yǎng)工藝，生產效率高，且工藝穩(wěn)健，能夠穩(wěn)定生產出符合質量標準的產品。
在一項多中心、開放、非對照預防治療的關鍵性臨床試驗中，81例既往接受過人凝血因子Ⅷ治療的重度血友病A患者（≥12歲）接受本品預防治療,期間48例患者未發(fā)生出血事件，33例患者發(fā)生72次新發(fā)出血事件，56次的出血事件可通過1次或2次輸注止血。在可評價的69次新發(fā)出血事件中，13次療效評價為極好，45次療效評價為良好。
中國生物制藥首席執(zhí)行長、正大天晴藥業(yè)集團董事長謝承潤表示，正大天晴重組八因子產品的推出，有望進一步提高血友病患者的用藥可及性，改善他們的生存質量。“在‘健康科技，溫暖更多生命’理念指引下，隨著公司全面創(chuàng)新戰(zhàn)略加速推進，預計未來幾年內，公司將會有更多創(chuàng)新產品面世，惠及更多患者。”
據悉，除了重組凝血八因子，正大天晴的注射用重組人凝血因子Ⅶa（七因子）也已在去年進入Ⅲ期臨床階段。重組七因子主要用于治療血友病患者因凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物導致的出血發(fā)作，以及先天性七因子缺乏癥患者安全有效止血等。目前國內市場上，重組七因子僅有諾和諾德的一款進口產品獲批，正大天晴的重組人凝血因子Ⅶa有望成為首個國產重組七因子產品。
關于血友病
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，是一種罕見疾病。由于患者體內缺乏足夠的凝血因子，血液在血管破損部位不能正常凝固，臨床表現以關節(jié)、肌肉、內臟和深部組織自發(fā)性或輕微外傷后出血難以停止為特征。該疾病常在兒童期起病，反復關節(jié)出血可導致患者逐漸出現關節(jié)活動障礙而致殘。血友病主要分為血友病A和血友病B，前者為凝血因子VIII缺乏，后者為凝血因子IX缺乏，均由相應的凝血因子基因突變引起。
國家衛(wèi)健委公布的《血友病A診療指南（2022年版）》顯示，我國血友病的患病率為2.73/100000人口，并且呈現持續(xù)增加的趨勢。弗若斯特沙利文數據顯示，中國血友病患病人數從2014年的13.7萬上升到2018年的14萬，預計到2030年將達到14.6萬人，其中血友病A占80%～85%。男性人群中，血友病A的發(fā)病率約為1/5000，而女性血友病患者極其罕見。通過對血友病的早期識別和診斷，可以通過合理、正確的預防治療，或出血后及時的替代治療，避免出血以及出血造成的關節(jié)損傷及殘疾等，使患者可以正常生活。
關于八因子
凝血因子是指參與血液凝固過程的各種物質，多為蛋白質。它在血管出血時被激活，和血小板粘連在一起，并且補塞血管上的漏口，這個過程被稱為凝血。凝血因子Ⅷ，又稱為抗血友病因子，在內源性凝血體系中具有十分重要的作用，是激活凝血因子Ⅸ的輔助因子。目前血友病A最有效的預防和治療出血的方法是采用凝血因子VIII的替代治療。從已上市產品來看，凝血因子VIII通常分為第一代血源性凝血因子VIII、第二代重組人凝血因子VIII以及第三代長效重組人凝血因子VIII。
關于中國生物制藥及正大天晴
中國生物制藥是一家領先的中國制藥公司，持續(xù)投資于腫瘤、肝病、呼吸系統(tǒng)及外科等治療領域的新產品研發(fā)，探索以創(chuàng)新療法改善患者的生活。其在中國不僅擁有強勁的藥品生產能力，更具備強大的藥品銷售團隊及廣泛的分銷渠道。中國生物制藥致力于通過創(chuàng)新產品及療法來滿足全球尚未得到解決的醫(yī)療需求。2019年以來，中國生物制藥已連續(xù)五年進入美國《制藥經理人》（Pharm Exec）雜志全球制藥企業(yè)50強排行榜，最新的2023年TOP50榜單中，中國生物制藥位列全球第39位，為中國藥企第一。
正大天晴藥業(yè)集團為中國生物制藥核心企業(yè)，是國內知名的抗腫瘤、肝病、呼吸藥物研發(fā)和生產基地，在江蘇南京、連云港以及上海建有六大研發(fā)生產基地，35個年銷售過億元產品形成“億元產品群”。目前，公司在研項目179項，其中創(chuàng)新藥96項，累計申請發(fā)明專利超過2500項，形成了“上市一代、儲備一代、研發(fā)一代”的良性格局。
前瞻性陳述：
本新聞稿中包含若干前瞻性陳述，包括有關【藥品名稱】的臨床開發(fā)計劃、臨床獲益與優(yōu)勢的預期、商業(yè)化展望、患者臨床獲益可能性，以及潛在商業(yè)機會等聲明，這些前瞻性陳述為公司基于當前所掌握的數據和信息所做的預測或期望，可能因受到政策、研發(fā)、市場及監(jiān)管等不確定因素或風險的影響，而導致實際結果與前瞻性陳述有重大差異。請現有或潛在的投資者審慎考慮可能存在風險，并不可完全依賴本公司的前瞻性陳述，該等陳述包含信息僅及于本新聞稿發(fā)布當日。除非法律要求，本公司無義務因新信息、未來事件或其他情況而對本新聞稿中任何前瞻性陳述進行更新或修改。